يعتبر المرض نادرا عندما يتم تشخيصه عند عدد قليل من الشخاص. . فمثلا في أوروبا يعتبر المرض نادرا عندما يصاب به 1 من 2000 شخص . و في الولايات المتحدة الأمريكية يعتبر المرض نادرا عندما ييصاب 1 من 1300 شخص .
يقدر عدد الأمراض النادرة بحولي 7000 مرض. ما يقارب 700 مليون مريض عبر العالم يفتقدون إمكانية العلاج . حوالي 80% من الأمراض النادرة وراتية. يعتبر الزواج بين الأقارب أو الزواج في سن متأخر من بين أسباب الأمراض النادرة.
بحكم التطور الذي عرفه البحث العلمي في السنوات الأخيرة خصوصا في مجال الهندسة الوراثية وتكنولوجية البيولوجيا تم اكتشاف عدد كبير من الأدوية ضد الأمراض النادرة. بعض الأدوية اجتازت مرحلة الأبحات السريرية وتستعمل حاليا للعلاج . كما أن هناك حوالي 337 دواء في مرحل الا بحاث السريرية .
المبادرات المتخدة لعلاج الأمراض النادرة
قبل 25 سنة كانت المختبرات المصنعة للأدوية لا تولي اهتماما للأمراض النادرة نضرا لقلة عدد المرضى وارتفاع تكلفة الابحاث السريرية . مما دفع الحكومات بالولايات المتحدة الأمريكية سنة 1983 والإتحاد الأوروبي سنة 2000 إلى تعديل قانون الأدوية واندماج صنف جديد من الأدوية يستهدف الأمراض النادرة. كما كذالك عملت الحكومات بالولايات المتحدة الأمريكية والإتحاد الأوروبي الى تقديم تحفيزات إقتصادية للمختبرات المصنعة للأدوية من أجل تشجيعهم على الإستثمار في إكتشاف و تطوير الأدوية لعلاج الأمراض النادرة. بعد هذه المبادرات تم إكتشاف حوالي 503 دواء لما يناهز حوالي 731 مرض نادر في الولايات المتحدة الأمريكية وحوالي 161 دواء ضد الأمراض النادرة في دول الإتحاد الأوروبي
من أجل تسليط الضوء على الأمراض النادرة واحتفاء بالجمعيات المهتمة بالأمراض النادرة تنظم في آخر يوم في شهر فبراير من كل سنة اليوم العالمي للأمراض النادرة
للمزيذ من المعلومات يمكنكم زيارة الموقع
www.rarediseaseday.org